У большинства пациентов, участвующих в клиническом исследовании 1-2 фазы клинического исследования генотерапевтического препарата от гемофилии В, повысилась активность фактора свертывания крови IX, достаточная для полного отсутствия кровотечений, об этом в интервью «Комсомольской правде» рассказала заведующая отделением гематологии и нарушений гемостаза НМИЦ гематологии Минздрава России Надежда Зозуля.
Первый российский препарат генной терапии разработан биотехнологической компанией BIOCAD. По словам врачей, клинические исследования показали значительное улучшение состояния большинства пациентов, многие из которых перестали нуждаться в заместительной терапии. Сейчас проводятся дополнительные наборы пациентов для I-II фазы исследований и уже открыт набор участников в III фазу.
